La FDA a octroyé plus de 17,2 millions de dollars pour financer des essais cliniques concernant des traitements pour des maladies rares, telles que le syndrome de Cushing et certains troubles sanguins. La FDA a également investi dans des études visant à mieux comprendre l’évolution de certaines maladies rares, comme l’insuffisance intestinale chez les enfants et des troubles respiratoires congénitaux, pour combler les lacunes de connaissances médicales.